7月6日,以“推進神經醫學發展、構筑干細胞中國夢”為主題的“2018國際干細胞與神經疾病高峰論壇”暨“ 諾貝爾獎工作站”落成典禮,在上海“浦江智谷”舉行。
本次論壇由上海市閔行區政府主辦,華夏源(上海)細胞基因工程股份有限公司承辦,浦江智谷協辦。上海市科委生物醫藥處副處長董瀲滟、浦江鎮人民政府鎮長陸彬文、閔行區科委副主任顧建平、浦江鎮人大主席王憶卿、區海聯會常務理事浦江智谷總經理甘占勇到會祝賀。來自國內外干細胞與神經病學領域的350多位頂尖科學家、臨床專家、政策制定者、產業界人士及高校師生匯聚一堂,立足干細胞治療領域的發展前沿,圍繞干細胞治療神經系統疾病的熱點問題進行了深入探討和交流。
大會邀請上海市科委生物醫藥處副處長董瀲滟出席并致開幕詞。
會上,2014年諾貝爾生理學或醫學獎得主愛德華?莫索爾教授講述了獲得諾獎的心路歷程,闡述了其科研成果,并分享了積淀多年的對行業的獨特理解,受到與會者的熱烈歡迎。
華夏源CSO(首席科學家)陳慧敏教授圍繞干細胞治療行業的熱點、市場趨勢及發展機遇,介紹了“諾貝爾獎工作站”計劃開展的技術研究、臨床應用、產業化合作等專業事項。
諾貝爾獎得主愛德華?莫索爾、上海市科委生物醫藥處副處長董瀲滟,華夏源首席科學家陳慧敏、閔行區科委副主任顧建平、浦江鎮人民政府鎮長陸彬文參加了“諾貝爾獎工作站”落成剪彩儀式。
隨后,諾貝爾獎得主愛德華?莫索爾教授、華夏源(上海)細胞基因工程股份有限公司CEO朱灝教授,分別就神經疾病與干細胞治療的應用現狀與發展前景發表演講。
神經系統疾病頻發 尋求科學療法迫在眉睫
隨著人口老齡化進程的加速,我國神經系統疾病的發病率日益攀升,如阿爾茨海默病、肌萎縮側索硬化病、亨廷頓病、帕金森病、癲癇、腦卒中等,其病病因復雜,病情漸重,癥狀多樣,預后不良,嚴重損害患者的各種能力,給家庭帶來沉重的照護負擔,給社會帶來巨大的經濟損失,已成為我國經濟發展和社會和諧的重大公共衛生問題。
我國政府高度重視神經系統疾病的防治工作。2017年5月16日,科技部、國家衛生計生委、體育總局、食品藥品監管總局、國家中醫藥管理局與中央軍委后勤保障部聯合印發《“十三五”衛生與健康科技創新專項規劃》,提出加強腦認知與相關腦疾病研究;發現幼年期發育性腦疾病、中青年期精神類疾病、老年期神經退行性疾病的特異生物標記物和治療靶點,開發神經活動檢查、操控、基因調控以及功能成像等新技術;開展運動對中青年抑郁癥的防治基礎研究以及運動對神經退行性疾病認知障礙的干預作用研究;提升重大慢性非傳染性疾病防控研究,聚焦心腦血管疾病、神經精神疾病等嚴重危害人民健康的重大慢病。
目前,神經系統領域疾病的主要治療手段包括手術、藥物等,在一定程度上只能保護未損傷的組織,通過未損傷組織的代償而恢復部分功能,卻不能使受損的神經組織再生,重建神經元功能。且神經系統中存在血腦屏障,一般藥物很難穿過,導致許多神經系統的疾病很難治愈。此外,由于研究水平和認識水平的限制,許多神經疾病的病因和確切的發病機制還不清楚,這極大地影響了診斷和治療。與會專家一致認為,神經系統疾病療法仍有許多問題和難點亟待解決,而完成這些任務需要長時間的努力,任重而道遠。
神經系統疾病診療已進入干細胞時代
本次論壇聚焦干細胞治療神經系統疾病,既是國家政策的重點扶持領域,也是未來醫學的發展趨勢。干細胞已被納入我國“十三五”發展規劃及中長期發展綱要,國家和地方政府投入了大量的科技研發資金,并逐步出臺一系列有利于細胞產業的政策和規范。以干細胞治療、精準醫療為核心的再生醫學,正成為繼藥物治療、手術治療后的另一種疾病治療途徑,引領一場醫學革命。
傳統觀念認為,神經組織作為高度分化組織,其再生僅限于胚胎時期和出生不久,成年時期的中樞神經系統一旦發育成熟就很難在受到外傷和發生疾病時進行自我修復。然而,干細胞的發現改變了以往認為的成年哺乳動物中樞神經系統神經元不能再生的認識,成為了神經系統疾病探索道路上的一盞明燈,為人類神經疾病的診療帶來了希望。
干細胞具有自我更新能力、多向分化能力、可植入能力及組織重建能力等特征,移植的干細胞能向神經損傷區域遷移,并產生細胞因子,促進神經系統的修復,目前已廣泛應用于阿爾茨海默病、帕金森病、腦卒中、亨廷頓病、視網膜色素變性疾病、肌萎縮性側索硬化癥、癲癇等疾病的基礎與臨床研究。2016年底通過衛計委備案的13項干細胞移植治療臨床研究中,其中,有4項是關于干細胞移植治療神經系統疾病,這充分昭示了這項技術在未來醫療發展中的廣闊應用空間。
大會肯定了我國在神經系統疾病細胞治療的相關研究、應用上所做出的努力和取得的成績,同時指出,目前干細胞治療仍在諸如選擇最佳的移植途徑、干細胞的基因修飾、免疫排異、干細胞的定向分化、干細胞的存活率、內源性干細胞的激活機制、醫學倫理、致瘤性及來源等方面存在局限和不足之處,只有進一步解決好這些問題,才能使細胞治療的有效性與安全性得到保證。與會專家認為,隨著干細胞理論的日臻完善和技術的迅猛發展,干細胞移植面臨的難關必將被一一攻克,在神經系統疾病的修復治療中發揮重要作用。
“諾貝爾獎工作站”將成為創新合作紐帶
本次論壇的一大亮點是“ 諾貝爾獎獲得者愛德華.莫索爾華夏源工作站”的落成。工作站將作為華夏源(上海)細胞基因工程股份有限公司與愛德華?莫索爾教授的技術合作載體,促進愛德華?莫索爾教授及其團隊的創新成果在上海落地轉化,并以工作站為通道,推動全球頂尖科研技術與上海優質產業資源的合作和共聯。
愛德華?莫索爾教授1962年出生于挪威,是國際著名心理學家、神經科學家,挪威科技大學卡夫利科系統神經科學研究所教授、主任,他在過去數十年中領導了一系列腦機理的前沿研究,2014年,憑借發現了大腦中的定位系統中關鍵組分“網格細胞”獲得了諾貝爾生理學或醫學獎。
此次諾貝爾獎工作站的建立,旨在搭建全球最先進的干細胞研究、轉化和交流平臺,應用諾貝爾獎技術,促進神經領域細胞治療技術不斷發展與完善。同時,充分發揮諾貝爾獎得主的科研引領作用,不斷吸引國內外頂級生物醫學研究的專家入駐工作站,順應和把握國際科技創新發展趨勢,對接和引進干細胞領域高端創新資源,推動我國在神經醫學與細胞治療水平上走在世界前列。
陳慧敏教授表示,諾貝爾獎工作站的成立,標志著華夏源的技術創新更上一個臺階,實現了諾貝爾獎獲得者團隊與國內科研團隊及平臺的強強聯合。根據雙方達成的協議,愛德華?莫索爾教授將每年定期到上海工作,服務于公司的科學研究、藥物研發與人才培養工作。未來,工作站將以全球化視野開展細胞研發等高新生物技術研發與應用項目,對促進我國細胞技術的基礎研究、臨床轉化、產業化進程有十分重要的意義。
打造高端人才載體 構筑上海國際人才高地
當前,上海正加快向具有全球影響力的科技創新中心進軍,力爭在2020年前形成科技創新中心基本框架體系,2030年形成科技創新中心城市的核心功能,走出一條具有時代特征、中國特色、上海特點的創新驅動發展新路。要實現這個奮斗目標,關鍵是依靠創新人才。沒有人才,科技創新就無從談起。
近年來,上海推出了一系列集聚海外人才的舉措,在全國率先試點了降低外國人永久居留證申辦條件、放寬外籍人才就業年齡、簡化入境和居留手續等政策,確立市場、單位、行業的人才評價決定權,讓海外人才走進來、留下來。上海已連續5年在“魅力中國——外籍人才眼中最具吸引力的中國城市”評選中拔得頭籌。截至2017年底,上海的外國人來華工作許可業務辦理量和許可證發放量均居于全國首位,其中外國高端人才(A類)占比15.83%,遠超全國平均水平。
“ 諾貝爾獎獲得者愛德華.莫索爾華夏源工作站”是實施創新驅動戰略、推動高層次產學研合作的有效載體,是培養創新人才的重要引擎。通過引進諾貝爾獎得主及其創新團隊,深入企業開展聯合攻關、成果轉化、產品升級等活動,不僅為企業集聚培養高層次人才和創新人才,同時也吸引更多科研人員來滬開展學術交流與合作,引進和培養國內外頂級科研人才與團隊,促進更多科研成果在滬轉化,為上海構筑國際人才高地提供了強有力的支撐。
尋找細胞科技的前沿 在華夏源干細胞
本次高峰論壇的承辦單位——華夏源(上海)細胞基因工程股份有限公司,是一家以干細胞再生醫學為基石,結合精準醫療理念的生物科技公司。
公司業務包括臨床級細胞治療轉化研究與應用、科研級標準化細胞株的制備、干細胞新藥研發、細胞級生物資源保存等多項現代前沿生物科技產品及服務。公司以iPS、HLA分型檢測、基因編輯等多項世界頂尖的細胞基因工程底層核心技術為支撐,致力于研究開發多種難治疾病的細胞治療臨床應用方案,力爭成為具有全球性、前瞻性、影響性的干細胞行業領導者,推動干細胞科技惠及普羅大眾。
截至目前,華夏源已在全球17個國家與地區設立派出機構、辦事處、聯絡中心,為全球5200多例、1.6萬多人次患者的細胞治療提供標準化細胞制備技術服務,患者來自中國、日本、中東、美國、歐洲等27個國家與地區。
經過長期的技術沉淀及業務拓展,華夏源在干細胞研究與臨床應用、CAR-T免疫治療研究方面取得了重大突破,積累了豐富的臨床案例。公司已有28項癌癥免疫治療案例,是東亞地區技術積累與臨床經驗最豐富的公司之一。
華夏源第一代CAR-T技術采用BCMA、CD19為靶點,目前已能穩定制備標準化的CAR-T細胞。在第一代技術基礎上研發的第二代CD19+CD20雙靶點CAR-T,克服了單靶點CAR-T對淋巴癌打擊準確度的局限性,計劃于2018年10月推出。
此外,公司在帕金森病(PD)、骨關節炎(OA)、糖尿病治療上具有突出優勢,已累積182項臨床案例。